Наночастицы позволят доставить генетическое лечение в организм

В Китае появился новый способ генетического CRISPR/Cas9 лечения. Липидная наночастица доставляет элементы РНК внутрь клетки, увеличивая перспективность лечения многих болезней.

Академики из Китая создали новую липидную наночастицу, которая может доставить генетический инструмент CRISPR/Cas9 внутрь органов. Технология показала высокую эффективность, что может означать скорый переход к клиническому использованию.

Изобретение появилось в Китайской академии наук, с которой также работали специалисты из Tufts University. Сам CRISPR является новым способом лечения различных заболеваний, среди которых мышечная дистрофия, болезнь Хантингтона и серповидно-клеточная болезнь. Такая генетическая система лечения пока вызывает много вопросов из-за возможного вреда организму, однако не все CRISPR-лечения одинаковы. Проблема всех этих терапий в том, что трудно доставить вещества внутрь клеток.

Команда китайских ученых смогла построить наночастицу, состоящую из слоя синтетического липида. Попадая внутрь клетки, слой начинает распадаться на частицы, содержащие РНК-элементы. Генетические элементы затем переводятся в белки. Технология показала 90-процедурную эффективность в воздействии генов на клетки печени.

«Липидные наночастицы – одни из самых эффективных CRISPR/Cas9 переносчиков, которых мы видели», - говорит Минг Ванг, исследователь проекта. – «Мы можем действительно сбить PCSK9-выражение у мышей с эффективностью в 80% в печени, что дает реальные перспективны в терапевтическом применении».